Neue EU-Transparenzregeln für klinische Studien: Wie Pharmaunternehmen Offenlegung und Patentierbarkeit am EPA und UPC strategisch ausbalancieren

Seit Juni 2024 gelten in der Europäischen Union neue Transparenzvorgaben für klinische Studien, die über das Clinical Trial Information System (CTIS) eine deutlich frühere und detailliertere Veröffentlichung von Studieninformationen verlangen. Für pharmazeutische Innovatoren entsteht dadurch ein patentrechtliches Spannungsfeld: Während das Regulierungsrecht zu früher Offenlegung drängt, fordert das Patentrecht weiterhin Neuheit und erfinderische Tätigkeit – ein Dilemma, das wir bei MDLEGAL als „Squeeze” für klinische Studieninventionen bezeichnen.

Der regulatorische Rahmen: CTIS und neue EMA-Leitlinien

Seit 2023 müssen klinische Studien in der EU der Verordnung über klinische Prüfungen aus dem Jahr 2014 entsprechen, mit dem CTIS als zentralem EU-Portal und öffentlich zugänglicher Datenbank. Die im Juni 2024 in Kraft getretene neue EMA-Leitlinie bringt vier wesentliche Änderungen mit sich:

• Reduzierung der zu veröffentlichenden Dokumente auf bestimmte Schlüsseldokumente
• Wegfall individueller Aufschubmöglichkeiten zugunsten allgemein anwendbarer Veröffentlichungsfristen
• Einführung strukturierter Datenfelder, die direkt vom Sponsor auszufüllen sind und nicht geschwärzt werden können
• Möglichkeit, zwei Dokumentversionen einzureichen – eine für die Behörden und eine geschwärzte Version für die Veröffentlichung

Wichtig: Die Verantwortung für die korrekte Schwärzung liegt vollständig beim Sponsor, denn die Mitgliedstaaten sind weder verpflichtet, eingereichte Dokumente auf Schwärzungsfehler zu prüfen, noch beide Dokumentversionen zu vergleichen.

Das patentrechtliche Spannungsfeld

Die frühe Offenlegung erfolgt zu einem Zeitpunkt, an dem Ergebnisse zur therapeutischen Wirkung noch nicht vorliegen – der Erfinder muss seinen Versuchsaufbau offenbaren, bevor er die Bestätigung hat, dass die Idee tatsächlich funktioniert. Das Patentrecht erlaubt zwar gewisse Extrapolationen und benötigt nicht zwingend bestätigende Phase-III-Ergebnisse, doch derselbe niedrigere Standard kann auch dazu führen, dass klinische Studienoffenbarungen ohne Ergebnisse die Neuheit zerstören oder die Erfindung naheliegend machen.

Aktuelle EPA-Rechtsprechung zur Neuheit

Therapeutische Anwendungsansprüche werden im „Produkt zur Verwendung”-Format gemäß Art. 54(5) EPÜ formuliert, wobei der therapeutische Effekt als funktionelles technisches Merkmal gilt und die Inhärenzdoktrin in Europa nicht anwendbar ist. Die Entwicklung der Rechtsprechung zeigt einen klaren Trend:

• T 158/96 ließ noch Raum für Neuheitsargumente
• T 1859/08 etablierte einen Sicherheitsstandard, der die Argumentation auf Basis eines Studienprotokolls ohne Ergebnisse nahezu unmöglich machte
• T 136/24 bestätigte jüngst, dass der Fachmann mit der erforderlichen Sicherheit auf eine nachgewiesene therapeutische Wirksamkeit schließen können muss

Auch unter den neuen Transparenzregeln dürfte dieser hohe Standard bei fehlenden Studienergebnissen meist nicht erfüllt sein.

Erfinderische Tätigkeit: Der kritischere Prüfstein

Bei der erfinderischen Tätigkeit wird es für Patentinhaber deutlich schwieriger. Die Leitentscheidung T 239/16 nahm an, dass bereits die Durchführung einer klinischen Studie eine Erfolgserwartung begründet. Neuere Entscheidungen relativieren dies jedoch:

• T 2963/19 erkannte an, dass bestimmte Indikationen niedrige Erfolgsraten aufweisen
• T 1437/21 stellte klar, dass die Genehmigung einer klinischen Studie keinen heuristischen Erfolg impliziert
• T 136/24 lehnte ausdrücklich ab, dass laufende Studien automatisch eine Erfolgsvermutung begründen

Mit detaillierten Protokollen unter den neuen Transparenzregeln – einschließlich präklinischer Daten und wissenschaftlicher Begründung – wird die Argumentation gegen mangelnde erfinderische Tätigkeit jedoch zunehmend schwieriger.

Erste UPC-Erkenntnisse: Ein neuer Maßstab?

Der Berufungsausschuss des Einheitlichen Patentgerichts etablierte seinen Rahmen für die erfinderische Tätigkeit in den Leitentscheidungen Amgen/Sanofi und Meril/Edwards vom 25. November 2025. Die erste UPC-Entscheidung zu klinischen Studienoffenbarungen erging am 12. Dezember 2025 von der Lokalkammer München – interessanterweise zum selben Patent wie EPA-Fall T 136/24.

Während das EPA die Behandlung als erfinderisch ansah, hielt das UPC sie für naheliegend: Entscheidend war für das Münchener Gericht, dass sich die Phase-III-Studie kurz vor dem Abschluss befand und der unauffällige Studienverlauf eine Erfolgserwartung beim Fachmann begründete. Bemerkenswert ist, dass die parallele EPA-Entscheidung T 136/24 das Gegenteil annahm – nämlich dass die nahende Studienbeendigung weder positiver noch negativer Indikator sei. Die Münchener Entscheidung befindet sich derzeit im Berufungsverfahren.

Strategische Empfehlungen von MDLEGAL

Aus unserer Beratungspraxis ergeben sich folgende Handlungsempfehlungen für pharmazeutische Unternehmen:

• Frühzeitige Patentanmeldung: Liegen ausreichend Daten für eine glaubhafte Offenbarung der therapeutischen Wirkung vor, sollte die Anmeldung vor Veröffentlichung der Studieninformationen im CTIS erfolgen
• Zusatzmerkmale bei späterer Anmeldung: Erfolgt die Anmeldung erst nach Offenlegung, sollten zusätzliche Merkmale wie spezifische Biomarker, Patientensubgruppen oder erfolgreich geschwärzte Dosierungsangaben einbezogen werden
• Doppelanmeldestrategie: Eine Anmeldung sowohl vor als auch nach Veröffentlichung des Studienprotokolls kann sinnvoll sein, erfordert jedoch sorgfältige zeitliche und argumentative Abstimmung
• Minimierung regulatorischer Offenbarungen: Bereits beim Verfassen von Studiendokumenten sollte geprüft werden, welche Informationen zwingend erforderlich sind – Hintergrund und Rationale können beispielsweise im nicht zu veröffentlichenden Investigator’s Brochure platziert werden
• Robuster Schwärzungsprozess: Da Sponsoren die volle Verantwortung tragen und versehentliche Uploads im falschen Bereich publiziert werden, ist ein strukturierter Prozess unerlässlich
• Cross-funktionale Abstimmung: Wissenschaftler, Regulatory-Experten und Patentanwälte müssen frühzeitig und eng zusammenarbeiten, da auch der Fortschritt einer Studie in die Naheliegungsbeurteilung einfließen kann

Fazit für die Praxis

Die neuen EU-Transparenzregeln verändern die patentstrategische Landschaft für klinische Studieninventionen grundlegend. Die jüngste Divergenz zwischen EPA (T 136/24) und UPC München zur identischen Patentangelegenheit zeigt, dass die Rechtsprechung im Fluss ist und Unternehmen eine sorgfältige, einzelfallbezogene Strategie benötigen. Bei MDLEGAL begleiten wir pharmazeutische Innovatoren entlang der gesamten Schnittstelle zwischen Regulierungsoffenlegung und Patentschutz – damit aus dem regulatorischen „Squeeze” keine patentrechtliche Sackgasse wird.